Ja, der bruges off-label medicin hvor effekt og bivirkninger ikke er testet specifikt på børn, siger to epilepsispecialister. Vi har spurgt dem hvorfor? Og om det er farligt?
I modstrid med et krav fra EU, så er en del af den medicin, der gives til børn i Danmark ikke testet på børn. Det fortæller overlæge René Mathiasen til Jyllands-Posten. Den manglende dokumentation for, hvordan medicinen virker på børn, betyder ifølge René Mathiasen, at medicinering af børn tit bygger på erfaringer frem for videnskabelig dokumentation.
Ifølge overlægen er epilepsi et af de områder, hvor det foregår. Er det rigtigt? Hvorfor bruger man den slags medicin? Er det farligt? De spørgsmål har vi stillet to epilepsieksperter: Christina E. Høi-Hansen, der er overlæge på BørneUngeKlinikken på Neuropædiatrisk afsnit på Rigshospitalet og Helle Hjalgrim, der er børneneurolog på Klinik for Børn.
Hvor mange?
Er det rigtigt, og hvor udbredt er det i så fald på epilepsiområdet?
”Jeg er meget enig med overlæge René Mathiasen i, at en stor del af den medicin, vi bruger til børn anvendes off-label, dvs. at der ikke er udført de studier, der tester effekt og bivirkninger specifikt på børn”, svarer Christina E. Høi-Hansen.
Hun kender ikke det præcise tal for, hvor udbredt brugen af off-label medicin er blandt børn med epilepsi, men lægerne står dagligt med problemstillingen, fortæller hun:
”Dosering og valg af præparat er i stedet baseret på erfaring og sammenholdes med erfaringer fra udlandet. Indenfor epilepsibehandling har vi mange præparater og har internationale samarbejder, der udarbejder vejledninger for at samle et bredest muligt beslutningsgrundlag.”
Hvilke præparater?
Hvilke præparater eller typer af medicin, er det?
Helle Hjalgrim giver CBD-præparatet Epidyolex, der nu er kommet med en snæver indikation, som eksempel:
”Vi havde en aftale om at bruge det magistrelt fremstillede CBD til børn med Dravet. Det blev meget hurtigt også tilbudt LennoxGastaut patienter og faktisk til mange andre vanskeligt behandlelige epilepsier. Det samme kommer til at ske med Epidyolex – der vil været et stort pres på behandlere for at afprøve dette.”
Christina E. Høi-Hansen forklarer, at problemstillingen kan gælde alle typer medicin:
”For ældre præparater er der typisk udført færre studier systematisk, da der allerede foreligger stor “real-life” evidens. Det gælder altid, at behandlende læge skal indrapportere alvorlige eller ukendte bivirkninger og dermed samles erfaring. For nyere præparater gælder de nuværende restriktive regler for ibrugtagning af medicin. Her kan problemstillingen være, at medicinen er godkendt til kun børn med en bestemt alder, og i daglig praksis vil man så ekstrapolere og kunne behandle off-label,” siger hun.
Hvorfor?
Hvorfor gør man det? Hvilke konsekvenser vil der være, hvis man ikke brugte off-label præparaterne til børn?
”Hvis vi i daglig klinisk praksis ikke brugte medicin off-label til børn, ville børn ikke blive behandlet lige så optimalt som voksne. Det ville være en bekymrende begrænsning i valgfrihed af den type medicin, der var skønnet bedst,” svarer Christina E. Høi-Hansen.
Helle Hjalgrim påpeger, at børnene der får off-label præparaterne er børn, der er meget syge, og hvor konventionel behandling ikke har virket, og hun siger:
”Det er jo et valg mellem pest eller kolera; vi kan ikke behandle til anfaldsfrihed eller -reduktion med de konventionelle præparater – skal vi så undlade at behandle, eller skal vi prøve noget der teoretisk kunne have en effekt.”
Er det farligt?
Hvor farligt er det? I Jyllands-Posten peger René Mathiasen på, at det kan betyde fejldoseringer og bivirkninger.
”Det er regelret en bekymring. Vi forsøger i faglige selskaber og i nationale vejledninger at komme dette i møde og udgive anvisninger om doser og særlige forholdsregler. Vi anvender på epilepsiområdet en række typer epilepsimedicin, og da langt hovedparten har været brugt i utallige år, er der her opstået en bred og solid erfaring, så der sjældent ses fejldosering eller bivirkninger, der kan tilskrives at der ikke er udført medicinafprøvning på børn,” svarer Christina E. Høi-Hansen og kommer med et eksempel:
”En situation, hvor der hyppigst sker doseringsfejl, er ved akutte situationer, idet man skal udregne dosis efter vægt. Her har automatiserede systemer som elektroniske medicin moduler til en vis grad givet en styrket sikkerhed.”
Mere dokumentation?
Savner I også mere videnskabelig dokumentation i overensstemmelse med EU-reglerne?
Ja, svarer bege epilepsieksperter.
”Det vil være dejligt, hvis vi kunne basere vores arbejde på velunderbygget dokumentation – og der er mange projekter i gang rundt i verden for at dokumentere, hvad vi gør,” svarer Helle Hjalgrim.
Christina E. Høi-Hansen er helt enig: ”Så absolut. Det ville være en kæmpe styrke at have bedre evidens. Der er mange gode grunde til at opfordre til studier på børn idet blandt andet deres anderledes fysiologi/kropssammensætning gør, at vi bruger begrebet “Børn er ikke små voksne.”
Kilde
Epilepsiforeningen og Jyllands-Posten
